Pașii pe care îi face știința sunt câteodată greu de înțeles pentru omul obișnuit, pentru că vorbim de ADN și nanotehnologie. Ceea ce contează este că la noi ajung rezultatele. Dacă cineva se ridică din scaunul cu rotile după câteva pastile, acest miracol este posibil doar datorită științei. Când erupția de pe piele se diminuează vizibil la câteva zile de la începerea tratamentului, când n-ai putut respira toată viața și după o pastilă ai tot aerul din lume, când intri în apa sărată a mării sau poți face o baie fierbinte, deși înainte aceste lucruri banale îți erau inaccesibile – toate acestea sunt exemple de miracole ale științei.

Doina Mușetescu Foto: Sanofi Romania

Pentru cei care au descoperit și au pus la treabă nanotehnologia în știința farmaceutică, miracolul are o dimensiune precisă, obiectivă, rezultat al anilor îndelungați de cercetare și al unor investiții imense.

Dr. Doina Mușetescu, director al Diviziei Specialty Care a companiei farmaceutice Sanofi, detaliază cum se ajunge la aceste miracole și ce înseamnă aceste „perle ale coroanei”: „Divizia Specialty Care e o divizie a Sanofi cu medicamente înalt specializate, produse prin tehnologii avansate, biotehnologie, dar mai ales nanotehnologie. Avem o serie de soluții terapeutice care, într-adevăr, transformă viețile pacienților care suferă de boli rare, cancer, neurologice sau imunologice. Toate sunt medicamente de nișă, care se adresează unor afecțiuni mai greu de diagnosticat și care, în general, nu au soluție terapeutică. Suntem de neoprit în căutarea miracolelor științei pentru a îmbunătăți viețile oamenilor!.

Gaucher, Fabry, mucopolizaharidoza, Pompe, purpura trombocitopenică trombotică dobândită sunt câteva dintre maladiile rare pentru care există opțiune de tratament de la Sanofi, una dintre puținele companii cu un portofoliu de soluții terapeutice în acest domeniu. Bolile rare, în general genetice, sunt foarte multe și diverse. Pentru fiecare există un număr foarte mic de pacienți depistați, iar companiile farmaceutice care sunt dispuse să investească în cercetare sunt și ele foarte puține. Există afecțiuni rare pentru care nu s-a dezvoltat încă un tratament.

Pentru cancerul de piele nonmelanomic, un cancer de piele mai rar, compania a dezvoltat împreună cu Regeneron un medicament care - deocamdată - reprezintă unica soluție terapeutică. Același medicament așteaptă rambursarea într-o nouă indicație, cancerul pulmonar cu celule mici. În oncologie avem o tradiție îndelungată, Sanofi fiind alături de pacienții cu boli oncologice de foarte mulți ani. Avem în dezvoltare și alte medicamente în această arie – o nouă și importantă lansare a unui medicament inovativ, mult așteptat, va fi în indicația de mielom multiplu”, spune Doina Mușetescu.

Cercetarea de înaltă performanță în scleroza multiplă, o boală cronică și invalidantă în care, în formele grave, pacienții sunt țintuiți în scaunul cu rotile, a condus la un nou tip de gestionare a bolii prin descoperirea primului tratament cu administrare discontinuă. „Există astăzi soluții cu administrare în două etape, la un interval de 12 luni, după care cei mai mulți dintre pacienți nu au nevoie de alt tratament timp de aproape 7 ani. Rezultatele sunt cu adevărat spectaculoase”, explică Doina Mușetescu.

Medicamente care merg direct la cauză, nu la efecte

VIP-ul portofoliului de produse speciale ale Sanofi a fost lansat recent pe piață și se adresează dermatitei atopice și astmului, iar în acest an, pentru același produs, este în plan o nouă lansare, respectiv în polipoza nazală – în limbaj comun, polipii. Poate părea ciudat că același medicament se adresează unor boli total diferite – din dermatologie, pneumologie sau ORL – însă explicația constă în faptul că acest medicament este destinat, spre deosebire de cea mai mare parte a medicamentelor care există, cauzei, aceasta fiind inflamația de tip 2, aflată la baza mai multor tipuri de afecțiuni, și nu efectelor, simptomelor generate de boală.

Produsul este tot un rezultat al colaborării dintre Sanofi și Regeneron. „Dermatita atopică medie și severă are un impact extrem de puternic asupra vieții pacienților. Simptomatologia invalidantă, foarte greu de suportat, poate conduce chiar la afectarea psihică a pacientului. Medicamentul produce ameliorare, remisiune, nu vindecare, fiind vorba de o boală cronică, dar efectul e spectaculos – erupția de pe piele se reduce până la zero, într-un interval de timp care depinde de severitate”, detaliază reprezentantul Sanofi.

Nanotehnologia, noua frontieră în cercetarea farmaceutică

Mecanismele cercetării de vârf în nanotehnologie sunt mai greu de explicat pentru nespecialiști, dar efectele sunt vizibile. „Oamenii nu trebuie să se sperie de nanotehnologie, ci trebuie să se bucure și să salute noua tehnologie. E ceva cu totul nou, care marchează un mare pas înainte – până acum vorbeam de anticorpi, acum începem să vorbim de nanocorpi, de molecule extrem de mici care sunt dezvoltate pentru arii terapeutice variate, cum ar fi: imuno-oncologia, oncologia și bolile rare. Dimensiunile semnificativ mai mici față de anticorpii clasici și structura lor unică au făcut posibilă o nouă abordare a factorilor care determină boala. Practic, s-a schimbat paradigma de tratare a maladiilor – se merge profund și direct la cauză”, spune reprezentantul Sanofi.

Pacienții trebuie să știe că există centre de expertiză

Pentru că noile frontiere ale cercetării au ajuns la genomul uman și bolile genetice, specialiștii adresează acum patologii noi, cu număr mic de pacienți. „Medicii români sunt foarte bine pregătiți, dar sunt afecțiuni despre care nici nu s-a învățat în facultate. Pacienții trebuie să știe că există centre de expertiză, în general în orașele universitare, dezvoltate în cadrul centrelor regionale de genetică, unde sunt echipe multidisciplinare care pot ajunge la un diagnostic corect pentru un pacient care căuta de foarte mult timp un răspuns exact. Pacientul reduce astfel mult din traseul său și capătă mult mai multă încredere. În general, dacă nu ajunge unde trebuie, pacientul se blochează, își pierde curajul, se satură să umble și renunță”, explică Dr. Doina Mușetescu. Un rol esențial îl au de asemenea medicii de familie, care își pot îndruma pacientul spre aceste centre de expertiză.

Doar printr-un parteneriat eficient între oamenii de știință, industria farma, medici, stat, centre de expertiză și asociații de pacienți se pot găsi soluțiile potrivite pentru oamenii care sunt în căutarea unui diagnostic corect și a unui tratament eficient – indiferent că suferă de boli rare sau cronice.

Articol susținut de Sanofi